El grupo de Katherine A. High, pionera en la investigación de terapia génica para el tratamiento de la ceguera congénita, en el Hospital Infantil de Filadelfia, ha demostrado que este tratamiento es seguro y eficaz en la administración binocular. Así se publica hoy en Science Translational Medicine.
Katherine High y Jean Bennett, profesora de Oftalmología en la Universidad de Pensilvania y codirectora del trabajo, habían administrado previamente terapia génica en uno de los ojos de doce pacientes con la enfermedad congénita, causada por una mutación en el gen RPE65 (ver DM del 26-X-2009). Los científicos constataron entonces que la técnica funcionaba bastante bien para restaurar la visión.
- La readminsitración de terapia génica no generó inmunidad frente al vector viral debido al privilegio ocular inmune y a las bajas dosis inyectadas
Cinco de esos doce pacientes (entre los que había niños y adultos) mejoraron su capacidad visual hasta el punto de poder sortear obstáculos. Sin embargo, a los pocos años los autores del trabajo iniciaron otra ronda de administración de la terapia en los ojos no tratados de tres de esos pacientes.
Temores incumplidos
La principal preocupación de estos científicos era que los enfermos desarrollasen alguna inmunidad al vector viral que se empleó para vehiculizar la copia sana del gen que debe sustituir al RPE65 defectuoso en la primera administración terapéutica.No sólo no se cumplieron los peores temores, sino que en lugar de eso el tratamiento en el segundo ojo resultó más efectivo que en el primero. La falta de la respuesta inmunológica al vector adenoviral se atribuye en parte a la capacidad natural de los ojos para tolerar sustancias extrañas, lo que se conoce por el término privilegio ocular inmune. También aducen los autores que la terapia contaba con una preparación del virus específica y en bajas dosis.
Mediante resonancia magnética funcional, se trazó el recorrido de las señales del tratamiento en el sistema nervioso: desde las áreas de la retina a las de la corteza visual del cerebro, pasando por el nervio óptico. De esta forma demostraron la capacidad del cerebro para "ver" utilizando por primera vez el ojo tratado.Ahora, los científicos planean extender el tratamiento binocular al resto de pacientes, así como iniciar la fase III del ensayo.
(Scie Trans Med 2012; 4: 120ra15).
VÍAS DEL ESTRÉS CELULAR EN EL NERVIO ÓPTICO
Las vías de señalización del estrés celular podrían lesionar el nervio óptico provocando pérdida de visión irreversible, según desvela un estudio que se publica hoy en Neuron. El hallazgo podría servir para desarrollar nuevas estrategias para proteger a las neuronas de la retina tras una lesión o enfermedad en el nervio.Los investigadores, encabezados por Zhigang He, de la Universidad de Harvard, han demostrado que un trauma en el nervio óptico induce la activación de diversas vías en las que está implicada la respuesta de la proteína mal plegada (UPR, en sus siglas en inglés). La UPR es una respuesta al estrés celular que en determinados tipos de células resulta protectora.Las diferentes vías que tomaba la UPR dependían de la activación de la lesión axonal y estos mecanismos parecían contribuir finalmente a la muerte celular asociada a la lesión del nervio óptico y el glaucoma. "Las vías desveladas sugieren nuevas estrategias para la protección de las enfermedades en el nervio óptico, entre otras patologías oculares, así como un modelo para la investigación de diversos tipos de neurodegeneración".
Fuente: Diario Médico
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